黨建專欄
高(gāo)危神經母細胞瘤患兒福音(yīn)！創新免疫治療藥物(wù)那昔妥單抗在博鳌樂城(chéng)完成首例患者用藥
日前，由複旦大學附屬兒科醫(yī)院牽頭，與海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司聯手，在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院完成那昔妥單抗免疫治療的國(guó)内首例用藥。1名2歲的患兒成為(wèi)我國(guó)首例使用人源化抗GD2單抗治療神經母細胞瘤的患者。作為(wèi)國(guó)内神經母細胞瘤治療領域一(yī)款備受期待的免疫治療創新藥物(wù)，那昔妥單抗為(wèi)我國(guó)複發/難治性高(gāo)危神經母細胞瘤患者帶來了新選擇。
神經母細胞瘤是一(yī)種交感神經系統的惡性腫瘤，是兒童最常見(jiàn)和最緻命的顱外腫瘤，占兒童惡性腫瘤的 8%—10%；确診時的中位年(nián)齡為(wèi) 17～18 個(gè)月(yuè)，半數患者确診時已發生(shēng)遠(yuǎn)處轉移。高(gāo)危神經母細胞瘤患兒的預後較差、複發率高(gāo)，長(cháng)期生(shēng)存率不足 50%。目前除了手術(shù)、放(fàng)療外，用于治療神經母細胞瘤的藥物(wù)包括化療藥物(wù)和免疫治療藥物(wù)兩種，治療方案有限。
此前一(yī)段時間，由于DANYELZA® (那昔妥單抗, hu3f8)尚未在國(guó)内上(shàng)市(shì)，在傳統治療走投無路(lù)的情況下(xià)，渴望獲得靶向免疫治療的患兒家庭不得已遠(yuǎn)涉重洋，到(dào)海外接受這抗GD2藥物(wù)的治療。然而海外就(jiù)醫(yī)讓整個(gè)家庭背負了巨大的壓力，治療費(fèi)用本就(jiù)高(gāo)昂，家屬的陪護成本也高(gāo)，再疊加語言不通(tōng)、環境陌生(shēng)等不利因素，帶來了許多(duō)說不出的艱難。
如今，全球首款人源化抗GD2抗體DANYELZA®（那昔妥單抗，hu3f8），率先在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院成功使用，更快更早地惠及國(guó)内患者，使廣大患兒家庭免于海外求醫(yī)之苦，縮減治療成本的同時，醫(yī)患交流也更順暢，使治療的過程更安心。
接受此次那昔妥單抗治療的患兒父親佟先生(shēng)（化名）介紹，2019年(nián)底，孩子5個(gè)月(yuè)大時發現了腹部硬塊和雙眼大小(xiǎo)不對稱等症狀，确診為(wèi)神經母細胞瘤4期高(gāo)危型，已伴有肝轉移和眼眶骨轉移，治療難度很大。“孩子先後接受了化療、手術(shù)和放(fàng)療等常規治療，挺遭罪的。盡管目前孩子的情況比較穩定，但是醫(yī)生(shēng)也和我們溝通(tōng)過，複發的風險很大。”佟先生(shēng)說道。從(cóng)病友(yǒu)交流群中，佟先生(shēng)了解到(dào)國(guó)外神經母細胞瘤免疫治療新趨勢，并有幸成功申請到(dào)了此次在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院接受國(guó)内還(hái)未上(shàng)市(shì)的免疫治療創新藥那妥昔單抗的首針治療，重燃了一(yī)家人的治療信心。佟先生(shēng)表示，也希望通(tōng)過博鳌樂城(chéng)的臨床經驗，盡早将兒童神經母細胞瘤的免疫治療創新藥物(wù)引進國(guó)内并納入醫(yī)保，讓更多(duō)患兒家庭受益。
專業(yè)人員(yuán)正在配置那昔妥單抗溶液
複旦大學附屬兒科醫(yī)院黨委副書記、腫瘤外科主任董巋然教授表示，作為(wèi)該治療領域全球首款獲批的人源化抗GD2免疫治療藥物(wù)，那昔妥單抗一(yī)項中國(guó)人群占比50%的國(guó)際多(duō)中心臨床研究（包含22例患者）的試驗數據顯示：在接受那昔妥單抗聯合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）治療的複發或難治性高(gāo)危神經母細胞瘤患者中，68%（15/22）的患者對治療表現為(wèi)完全或部分緩解（客觀緩解率，ORR）：其中，59%（13/22）的患者實現了完全緩解；9%（2/22）的患者腫瘤縮小(xiǎo)了50%以上(shàng)。其創新之處在于，靶向結合腫瘤細胞表達的神經節苷脂 GD2，引起抗體介導的細胞毒性反應并激活補體系統從(cóng)而殺傷腫瘤。2020年(nián)11月(yuè)國(guó)外批準上(shàng)市(shì)以來臨床療效顯著，拯救了部分治療無望的高(gāo)危複發神經母細胞瘤患者。但是那昔妥單抗在用藥過程中有較大的特殊性，會(huì)導緻較常見(jiàn)的過敏反應、劇烈疼痛、休克等，需要多(duō)學科團隊密切合作支撐患兒安全。
此次治療的項目負責人，複旦大學附屬兒科醫(yī)院副院長(cháng)、血液科學科帶頭人翟曉文教授表示，除了手術(shù)、化療、放(fàng)療、幹細胞移植等治療手段外，國(guó)内用于治療高(gāo)危神經母細胞瘤的方法和藥物(wù)有限，患兒仍有很高(gāo)的複發風險，遠(yuǎn)期的治療效果和生(shēng)存不盡如人意。随著(zhe)免疫治療藥物(wù)在國(guó)際上(shàng)的應用，我們看(kàn)到(dào)這類患兒的遠(yuǎn)期生(shēng)存率确實有了實質性的改善。此例患兒是國(guó)内首例使用那昔妥單抗治療高(gāo)危神經母細胞瘤患兒，為(wèi)高(gāo)危神經母細胞瘤患兒的治療帶來新的希望。通(tōng)過複旦兒科醫(yī)院與海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司多(duō)學科團隊的線上(shàng)線下(xià)合作，精準指導現場用藥，終于成功完成首療程的三次輸注，患兒反應可控，藥物(wù)耐受性好。血液腫瘤團隊、ICU團隊、麻醉科團隊、護理團隊、藥學團隊組成的多(duō)學科團隊全力合作，徹底保證了患兒順利安全輸注，為(wèi)此藥在中國(guó)患兒中的推廣應用，提供了一(yī)個(gè)創新的樣闆。
複旦兒科醫(yī)院專家團隊線上(shàng)指導患兒治療
多(duō)學科專家在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院會(huì)診
醫(yī)生(shēng)與護士正細心照(zhào)料患兒
海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司院長(cháng)樊利春介紹，自(zì)2020年(nián)9月(yuè)海南(nán)省婦兒中心在博鳌樂城(chéng)國(guó)際醫(yī)療旅遊先行區設立國(guó)際合作部暨樂城(chéng)分院以來，依托博鳌樂城(chéng)的先行先試政策，已在婦女兒童醫(yī)學、罕見(jiàn)病等領域開(kāi)展特許藥械使用及真實世界數據研究等創新工(gōng)作。
海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司派出多(duō)學科團隊護航患兒治療