國(guó)内首個(gè)接受那西(xī)妥單抗治療神經母細胞瘤的患兒兩年(nián)來情況穩定 | 為(wèi)那西(xī)妥單抗治療提供創新的樣闆

2021年(nián)8月(yuè)，在複旦大學附屬兒科醫(yī)院的牽頭和指導下(xià)，2歲的小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)（化名）在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司（以下(xià)簡稱“省婦兒中心”）樂城(chéng)分院接受了創新免疫治療藥物(wù)那西(xī)妥單抗的治療，成為(wèi)國(guó)内首個(gè)接受那西(xī)妥單抗治療神經母細胞瘤的患者。

兩年(nián)過去了，如今的小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)已經上(shàng)了幼兒園，和普通(tōng)孩子一(yī)樣快樂成長(cháng)。“孩子會(huì)定期做MIBG和核磁、還(hái)有抽血，她自(zì)己已經不太記得治療期間的事(shì)情了，現在狀态挺好。”小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)的爸爸佟先生(shēng)表示，現在一(yī)家人終于恢複了正常的生(shēng)活和工(gōng)作軌道。

據佟先生(shēng)介紹，2019年(nián)底，小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)5個(gè)月(yuè)大時發現了腹部硬塊和雙眼大小(xiǎo)不對稱等症狀，檢查結果顯示MYCN陽性，已伴有肝轉移和眼眶骨轉移，确診為(wèi)神經母細胞瘤4期高(gāo)危型，治療難度很大。

“孩子先後接受了化療、手術(shù)和放(fàng)療等常規治療，挺遭罪的。盡管完成常規治療後情況比較穩定，但是醫(yī)生(shēng)也和我們溝通(tōng)過，複發的風險很大。”佟先生(shēng)說，他當時從(cóng)病友(yǒu)交流群中了解到(dào)國(guó)外神經母細胞瘤免疫治療新趨勢，原本計劃去國(guó)外治療，後來聽說那西(xī)妥單抗在海南(nán)博鳌樂城(chéng)落地了，于是在評估了國(guó)内外用藥的安全性和便利度後，選擇了到(dào)省婦兒中心樂城(chéng)分院接受治療。

在複旦大學附屬兒科醫(yī)院的指導下(xià)，省婦兒中心多(duō)學科團隊為(wèi)小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)實施了治療，成功完成首療程的三次輸注。小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)的反應可控，藥物(wù)耐受性好。血液腫瘤團隊、ICU團隊、麻醉科團隊、護理團隊、藥學團隊組成的多(duō)學科團隊全力合作，徹底保證了小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)順利安全輸注。

專業(yè)人員(yuán)正在配置那昔妥單抗溶液

複旦兒科醫(yī)院專家團隊線上(shàng)指導患兒治療

多(duō)學科專家在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院會(huì)診

醫(yī)生(shēng)與護士正細心照(zhào)料患兒

小(xiǎo)月(yuè)月(yuè)的成功治療，為(wèi)那西(xī)妥單抗在中國(guó)患兒中的推廣應用，提供了一(yī)個(gè)創新的樣闆。兩年(nián)來，省婦兒中心樂城(chéng)分院累計收治了58例需要接受那西(xī)妥單抗治療的高(gāo)危神經母細胞瘤患兒，為(wèi)這些患兒點燃了生(shēng)命的希望。得益于國(guó)家先行先試的政策，複旦大學附屬兒科醫(yī)院和省婦兒中心聯手，在樂城(chéng)開(kāi)展了多(duō)項新藥治療項目，那西(xī)妥單抗的落地就(jiù)是其中非常矚目的一(yī)項。

自(zì)2020年(nián)9月(yuè)省婦兒中心樂城(chéng)分院成立以來，依托博鳌樂城(chéng)的先行先試政策，已在婦女兒童醫(yī)學、罕見(jiàn)病等領域開(kāi)展多(duō)項特許藥械使用及真實世界數據研究等創新工(gōng)作。