黨建專欄

成功！省婦兒中心兩例實施非血緣造血幹細胞移植患兒今兒出院

發布日期：2022-07-15 09:00      作者：黨建專欄      點擊：3727




6月(yuè)28日，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司血液腫瘤科“雙喜臨門(mén)”。兩位特殊的小(xiǎo)朋友(yǒu)要出院啦，一(yī)個(gè)是”範可尼貧血”的小(xiǎo)和糧（化名），一(yī)個(gè)是“地中海貧血”的阿偉（化名），他們将迎來嶄新的人生(shēng)。


當天上(shàng)午11時，在省婦兒中心4樓的造血幹細胞移植中心，為(wèi)兩名小(xiǎo)朋友(yǒu)重獲新生(shēng)舉行了簡短的儀式。海南(nán)省委政策研究室副主任高(gāo)佃恭及相(xiàng)關處室負責人，海南(nán)省紅(hóng)十字會(huì)副會(huì)長(cháng)周國(guó)明及相(xiàng)關處室負責人，省婦兒中心領導班子成員(yuán)及相(xiàng)關科室負責人，複旦大學附屬兒科醫(yī)院海南(nán)分院常務副院長(cháng)陸毅群出席活動。複旦大學附屬兒科醫(yī)院副院長(cháng)翟曉文、血液科主任錢(qián)曉文也在線上(shàng)參加了活動。 
 

海南(nán)省紅(hóng)十字會(huì)副會(huì)長(cháng)周國(guó)明等出席活動并接受患者家屬贈送的錦旗

海南(nán)省委政策研究室副主任高(gāo)佃恭等出席活動并接受患者家屬贈送的錦旗


樊利春院長(cháng)、陸毅群常務副院長(cháng)給患兒頒發勇敢獎狀及小(xiǎo)禮品


去年(nián)8月(yuè)，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司（以下(xià)簡稱省婦兒中心）血液腫瘤科迎來一(yī)個(gè)特殊的“病人”——1歲的小(xiǎo)和糧。


小(xiǎo)和糧自(zì)生(shēng)後就(jiù)飽受病痛的折磨。出生(shēng)後不到(dào)一(yī)年(nián)，就(jiù)反複因“感染、血小(xiǎo)闆減少、貧血”成為(wèi)省内多(duō)家醫(yī)院的常客。因為(wèi)疾病，1歲的他卻隻有6個(gè)月(yuè)孩子的身高(gāo)、體重。入院後在血液腫瘤科醫(yī)護團隊在董秀娟主任的帶領下(xià)，一(yī)邊積極治療小(xiǎo)和糧，一(yī)邊完善各項檢查，最終明确診斷為(wèi)範可尼貧血。


範可尼貧血屬罕見(jiàn)病，除影響血液系統還(hái)可造成其他髒器(qì)功能(néng)損害，需進行造型幹細胞移植治療。突如其來的診斷，讓小(xiǎo)和糧一(yī)家瀕臨崩潰，同時移植的經濟壓力也使得一(yī)家人承受著(zhe)巨大的心理壓力。

中心社工(gōng)部得知小(xiǎo)和糧的情況後，立即發起社會(huì)慈善救助，給小(xiǎo)和糧籌款16.6萬元，解決了一(yī)家人的後顧之憂。董秀娟主任詳細地将小(xiǎo)和糧的治療計劃與未來可能(néng)的風險告知家屬，同時在與血液腫瘤科學術(shù)主任複旦大學附屬兒科醫(yī)院的錢(qián)曉文遠(yuǎn)程會(huì)診與家屬達成共識後，為(wèi)小(xiǎo)和糧行異基因造血幹細胞移植。

複旦大學附屬兒科醫(yī)院翟曉文教授領銜的幹細胞移植治療兒童罕見(jiàn)病多(duō)學科團隊國(guó)内領先，已完成300餘例兒童罕見(jiàn)病的幹細胞移植治療，包括IL10RA基因缺陷、IRF4基因缺陷、STAT3基因缺陷、DOCK8基因缺陷等罕見(jiàn)病的國(guó)際或國(guó)内首例幹細胞移植治療，經驗豐富。省婦兒中心血液腫瘤科經過兩年(nián)多(duō)的發展，也已具備幹細胞移植治療能(néng)力。在複旦總院專家團隊的指導下(xià)，3月(yuè)23日，來自(zì)中華骨髓庫志(zhì)願者的造血幹細胞緩緩輸入小(xiǎo)和糧的體内。

在醫(yī)護團隊精心的照(zhào)護下(xià)，小(xiǎo)和糧順利度過了骨髓抑制期，感染期，排異期等，三個(gè)多(duō)月(yuè)的努力終于可以順利出院了。

小(xiǎo)和糧移植成功後轉出移植倉










阿偉小(xiǎo)朋友(yǒu)是在今年(nián)2月(yuè)份入住血液腫瘤科的，8歲的阿偉比同齡小(xiǎo)男孩要瘦小(xiǎo)得多(duō)，性格内向。他很小(xiǎo)就(jiù)被診斷為(wèi)重型地中海貧血。


自(zì)有記憶開(kāi)始，阿偉小(xiǎo)朋友(yǒu)就(jiù)在定期輸血。因父母文化水(shuǐ)平有限，直到(dào)阿偉6歲才開(kāi)始去鐵治療。多(duō)年(nián)的輸血、去鐵費(fèi)用及每月(yuè)往返醫(yī)院奔波，使得原本并不富裕的家庭更加雪上(shàng)加霜，高(gāo)昂的醫(yī)藥費(fèi)壓得夫婦倆喘不過氣來。駐村(cūn)書記喬梁同志(zhì)看(kàn)在眼裡(lǐ)急在心裡(lǐ)，通(tōng)過多(duō)方努力找到(dào)省婦兒中心董秀娟主任，省政策研究室與醫(yī)院團隊自(zì)此開(kāi)始了密切配合，阿偉也順利找到(dào)合适的供者，接受了非血緣移植。


阿偉在移植倉輸注幹細胞

省婦兒中心黨委負責人、主任（院長(cháng)）樊利春表示，兩個(gè)孩子在移植過程中，滬瓊兩地學術(shù)團隊密切協作，成功完成省婦兒中心第一(yī)例重型地貧移植和第一(yī)例罕見(jiàn)病移植，不僅為(wèi)省内其他地貧患兒家庭帶來了希望，同時也為(wèi)有需求的患兒帶來希望。



範可尼貧血是一(yī)種罕見(jiàn)病，是常染色體隐性遺傳先天缺陷疾病，患者表現為(wèi)骨髓造血功能(néng)衰竭，需反複輸注紅(hóng)細胞、血小(xiǎo)闆來維持，同時伴有多(duō)發性的先天畸形，可累積多(duō)種髒器(qì)，可因并發感染和髒器(qì)功能(néng)衰竭而早期夭折，異基因造血幹細胞移植是目前唯一(yī)可以治愈此類疾病的方法。


地中海貧血是一(yī)組遺傳性溶血性貧血，是由于珠蛋白(bái)基因(地貧基因)的缺陷使血紅(hóng)蛋白(bái)中的一(yī)種或幾種珠蛋白(bái)肽鏈合成減少或不能(néng)合成，導緻血紅(hóng)蛋白(bái)的組成成分改變，繼而引發慢(màn)性溶血和貧血。根據血紅(hóng)蛋白(bái)中珠蛋白(bái)肽鏈受損的不同，地貧主要分為(wèi)α地貧和β地貧兩類。重型地中海貧血需規範輸血以維持正常生(shēng)理功能(néng)，同時需規律檢測鐵蛋白(bái)，規範去鐵治療，異基因造血幹細胞移植是目前能(néng)治愈的手段。


特别鳴謝：
特别感謝社工(gōng)部為(wèi)配合我中心血液内科移植患兒治療，在北(běi)京師(shī)範大學中國(guó)公益研究院的協助支持下(xià)，聯合北(běi)京同心圓慈善基金會(huì)、北(běi)京京妍公益基金會(huì)、海口樂善公益服務中心、病痛挑戰基金會(huì)、水(shuǐ)滴公益平台、騰訊公益平台為(wèi)範可尼貧血、地中海貧血兩名移植患兒開(kāi)展救助，通(tōng)過各大基金會(huì)及公益籌款平台的積極參與，最終為(wèi)兩名患兒籌集慈善醫(yī)療救助款共計21.6萬元。

幹細胞移植介紹：
人體骨髓中存在造血幹細胞，這個(gè)特殊的群體能(néng)長(cháng)期自(zì)我更新、分化成各類成熟血細胞。骨髓移植先進行配型，配型成功後，先清除患者體内原先的骨髓造血組織，抑制本身的免疫功能(néng)，再從(cóng)健康捐獻者的骨髓中提取造血幹細胞，通(tōng)過靜(jìng)脈輸注給患者，這些外來的“生(shēng)命火種”就(jiù)能(néng)在患者體内重建正常的造血功能(néng)，從(cóng)而緩解或根治疾病。過去，醫(yī)生(shēng)們多(duō)從(cóng)骨髓中提取造血幹細胞，因此這項治療被稱為(wèi)“骨髓移植”。後來，人們發現，可通(tōng)過藥物(wù)令造血幹細胞“動員(yuán)”到(dào)外周血裡(lǐ)，也可從(cóng)臍帶血中獲取造血幹細胞，獲取手段更簡便易行。造血幹細胞移植不僅包括“骨髓移植”這一(yī)種來源的移植方式，也包括了“外周血幹細胞移植”及“臍血移植”，也逐漸取代了單一(yī)的“骨髓移植”這一(yī)術(shù)語。
目前已知的主要是白(bái)血病、某些惡性實體瘤，以及非腫瘤性疾病等，如：再生(shēng)障礙性貧血、重症免疫缺陷病、地中海貧血、遺傳性骨髓衰竭性疾病、MDS、部分遺傳代謝病等均可通(tōng)過骨髓移植達到(dào)治愈。



科室介紹

海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司海南(nán)省兒童醫(yī)院血液腫瘤科，目前可開(kāi)展兒童血液腫瘤科常見(jiàn)病、多(duō)發病、危重病以及兒科罕見(jiàn)病診療工(gōng)作，如急性白(bái)血病、淋巴瘤、噬血細胞綜合征、再生(shēng)障礙性貧血、地中海貧血、多(duō)種實體瘤等，在血液腫瘤疾病常見(jiàn)并發症的處理上(shàng)積累了成熟的經驗，已逐步建立起一(yī)支在兒童血液腫瘤診療護理方面具有一(yī)定水(shuǐ)準的專業(yè)團隊。


血液腫瘤科現有醫(yī)護21人，其中專科醫(yī)生(shēng)8人，高(gāo)級職稱3人，碩士1人，3人接受過造血幹細胞移植專業(yè)培訓。護士13人，5人曾進修造血幹細胞移植護理。


血液腫瘤科造血幹細胞移植中心于2021年(nián)5月(yuè)建成，當年(nián)即開(kāi)啓非血緣臍血造血幹細胞移植。2021年(nián)12月(yuè)，成為(wèi)中華骨髓庫移植與采集定點醫(yī)院，為(wèi)推進我省兒童血液腫瘤性疾病以及罕見(jiàn)病的造血幹細胞移植有著(zhe)積極的作用。


同時，我院為(wèi)十種兒童惡性血液腫瘤性疾病定點醫(yī)院，部分疾病的協作組長(cháng)單位。依托複旦大學附屬兒科醫(yī)院總院的影響力與技(jì)術(shù)力量，在救治兒童疑難危重血液腫瘤性疾病方面還(hái)将繼續進步。


複旦大學附屬兒科醫(yī)院移植團隊
複旦大學附屬兒科醫(yī)院幹細胞移植根治兒童難治性罕見(jiàn)病多(duō)學科團隊成立于2016年(nián)8月(yuè)，團隊整合了兒科醫(yī)院罕見(jiàn)病診治相(xiàng)關的臨床、醫(yī)技(jì)和職能(néng)部門(mén)的專家，集中醫(yī)院的優勢力量，聚焦兒童難治性罕見(jiàn)病的幹細胞移植治療。累積完成了超過300例兒童罕見(jiàn)病的幹細胞移植治療，成功率超過70%。白(bái)介素10受體缺陷早發型炎症性腸病、重症聯合免疫缺陷病、慢(màn)性肉芽腫病、遺傳性腦(nǎo)白(bái)質營養不良等罕見(jiàn)病幹細胞移植病例數國(guó)内領先，部分罕見(jiàn)病為(wèi)國(guó)際和國(guó)内首例移植成功的病例，先後在國(guó)際和國(guó)内的學術(shù)期刊發表多(duō)篇論著，并多(duō)次受邀在國(guó)内外學術(shù)會(huì)議上(shàng)發言。團隊建立了兒童難治性罕見(jiàn)病早期篩查、精确診斷、移植前幹預、移植治療和移植後多(duō)學科随訪的完善診治體系，确保每一(yī)位具有幹細胞移植适應症的兒童罕見(jiàn)病患者都能(néng)得到(dào)及時有效的救治。團隊負責人翟曉文教授牽頭的2項幹細胞移植治療兒童罕見(jiàn)病的多(duō)中心臨床研究也正在開(kāi)展中，幹細胞移植治療兒童罕見(jiàn)病的經驗和成果有望在國(guó)内多(duō)家兒童專科醫(yī)院得到(dào)推廣，造福于國(guó)内更多(duō)罹患難治性罕見(jiàn)病的兒童。



專家介紹


翟曉文 


主任醫(yī)師(shī)，醫(yī)學博士，複旦大學附屬兒科醫(yī)院副院長(cháng)，血液科學科帶頭人


國(guó)家衛生(shēng)健康委兒童白(bái)血病專家委員(yuán)會(huì)副主任委員(yuán)、國(guó)家衛生(shēng)健康委兒童血液病專家委員(yuán)會(huì)副主任委員(yuán)、國(guó)家兒童醫(yī)學中心血液/腫瘤專科聯盟主任委員(yuán)、中華醫(yī)學會(huì)兒科學分會(huì)血液學組委員(yuán)、中國(guó)婦幼保健協會(huì)婦兒健康臨床标準與規範委員(yuán)會(huì)兒童質量控制标準與規範專業(yè)學組主任、中國(guó)婦幼保健協會(huì)臍帶血應用專業(yè)委員(yuán)會(huì)副主任委員(yuán)、中國(guó)研究型醫(yī)院學會(huì)互聯網醫(yī)院分會(huì)互聯網醫(yī)療兒科研究學組組長(cháng)，中國(guó)研究型醫(yī)院學會(huì)兒科學專業(yè)委員(yuán)會(huì)青年(nián)委員(yuán)會(huì)副主任委員(yuán)，中國(guó)醫(yī)師(shī)協會(huì)血液科醫(yī)師(shī)分會(huì)組織細胞疾病專業(yè)委員(yuán)會(huì)委員(yuán)、中國(guó)臨床腫瘤協會(huì)(CSCO)抗白(bái)血病聯盟委員(yuán)、上(shàng)海市(shì)醫(yī)學會(huì)兒科專科分會(huì)委員(yuán)會(huì)委員(yuán)、血液學組副組長(cháng)、上(shàng)海市(shì)抗癌協會(huì)理事(shì)會(huì)常務理事(shì)《中華實用兒科臨床雜(zá)志(zhì)》、《中國(guó)小(xiǎo)兒血液與腫瘤雜(zá)志(zhì)》、《世界臨床藥物(wù)》等期刊編委

近年(nián)來緻力于兒童白(bái)血病和淋巴瘤的規範臨床試驗及腫瘤基因組學等研究積極推進兒科罕見(jiàn)病特别是原發性免疫缺陷病的臍血幹細胞移植工(gōng)作，先後主持上(shàng)海市(shì)科委重大課題等課題10餘項，以第一(yī)作者或者通(tōng)訊作者國(guó)内外期刊發表論文60餘篇，副主編及參編專業(yè)教材論著多(duō)部。




錢(qián)曉文


複旦大學附屬兒科醫(yī)院血液科副主任，副主任醫(yī)師(shī)。目前擔任國(guó)家兒童醫(yī)學中心血液腫瘤專科聯盟委員(yuán)及秘書、中國(guó)婦幼保健協會(huì)臍帶血應用專業(yè)委員(yuán)會(huì)委員(yuán)、中國(guó)婦幼保健協會(huì)兒童疾病和保健分會(huì)血液疾病與保健亞專業(yè)組委員(yuán)等學術(shù)任職。

自(zì)2009年(nián)起負責血液科幹細胞移植工(gōng)作，目前已獨立完成超過300例兒童罕見(jiàn)病及血液病的幹細胞移植，更完成了國(guó)内最低(dī)體重嬰兒及首例早發型炎症性腸病、白(bái)細胞粘附分子缺陷、INFGR缺陷、TYK2基因缺陷等罕見(jiàn)病患兒的幹細胞移植。慢(màn)性肉芽腫病、重症聯合免疫缺陷病和早發型炎症性腸病累積病例國(guó)内最多(duō)。為(wèi)兒童難治性罕見(jiàn)病患者提供臨床診斷、分子診斷、移植前評估、幹細胞移植治療、移植後評估和長(cháng)期随訪、心理評估及康複、慈善資助等全方位的專業(yè)照(zhào)護，努力打造一(yī)個(gè)幹細胞移植治療兒童罕見(jiàn)病的臨床和科研平台。



董秀娟


主任醫(yī)師(shī)，海南(nán)省婦女兒童醫(yī)院醫(yī)學中心、海南(nán)省兒童醫(yī)院血液腫瘤科主任，學科帶頭人。主要研究方向：血液腫瘤疾病、造血幹細胞移植。在造血幹細胞移植合并症處理方面有豐富的臨床經驗。多(duō)項科研成果獲得省、市(shì)級科技(jì)進步獎一(yī)、二等獎。代表性成果：“自(zì)體造血幹細胞移植治療重症系統性紅(hóng)斑狼瘡”、“CD34陽性細胞分選方法的建立與臨床應用”、“連續性血液淨化治療異基因造血幹細胞移植後重症感染”。學術(shù)兼職：中華醫(yī)學會(huì)兒科分會(huì)腫瘤學組委員(yuán)；海南(nán)省醫(yī)學會(huì)血液專業(yè)委員(yuán)會(huì)常務委員(yuán)；首屆中國(guó)研究型醫(yī)院學會(huì)兒童腫瘤專業(yè)委員(yuán)會(huì)委員(yuán)；中國(guó)醫(yī)藥教育協會(huì)造血幹細胞移植及細胞治療委員(yuán)會(huì)委員(yuán)；中國(guó)婦幼保健協會(huì)地中海貧血防治專業(yè)委員(yuán)會(huì)委員(yuán)。