海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院積極探索兒童新藥治療 | 一(yī)年(nián)多(duō)時間完成119人次的新藥治療

    11月(yuè)8日，在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院内，醫(yī)護人員(yuán)正在給3歲的小(xiǎo)成（化名）進行治療。

    小(xiǎo)成來自(zì)廣西(xī)。去年(nián)，小(xiǎo)成被診斷患上(shàng)了神經母細胞瘤。此後，他先後經曆了多(duō)次化療，并接受了兩次自(zì)體幹細胞移植治療。但治療效果并不理想。

    通(tōng)過多(duō)方打聽，小(xiǎo)成的家人了解到(dào)海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院已經成功完成了多(duō)例神經母細胞瘤患兒的GD2治療，這讓小(xiǎo)成一(yī)家人看(kàn)到(dào)了希望。今年(nián)9月(yuè)，小(xiǎo)成來到(dào)博鳌樂城(chéng)，入住了海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院，開(kāi)始GD2第一(yī)療程的治療。

    小(xiǎo)成隻是衆多(duō)在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院獲得新藥治療機(jī)會(huì)的患兒之一(yī)。通(tōng)過一(yī)年(nián)多(duō)的運行，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院在兒童新藥治療方面進行了卓有成效的探索，為(wèi)衆多(duō)患兒帶來了新的希望。

    截至2021年(nián)11月(yuè)8日，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院完成了119人次的新藥治療。這其中包括了GD2 1418、GD2 3F8和粘多(duō)糖6型-Galsulfase的治療。

    2020年(nián)9月(yuè)13日，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司國(guó)際合作部暨樂城(chéng)分院正式揭牌成立。這是入駐樂城(chéng)先行區的第一(yī)家省級公立專科醫(yī)院。

2020年(nián)9月(yuè)13日，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司國(guó)際合作部暨樂城(chéng)分院正式揭牌成立

    2020年(nián)6月(yuè)16日公布實施的《海南(nán)自(zì)由貿易港博鳌樂城(chéng)國(guó)際醫(yī)療旅遊先行區條例》規定，支持将公立醫(yī)院品牌、商标、專利、技(jì)術(shù)、服務、管理等以特許經營的形式提供給先行區醫(yī)療機(jī)構使用，鼓勵公立醫(yī)院入駐先行區。海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司作為(wèi)博鳌樂城(chéng)醫(yī)療旅遊先行區引進的第一(yī)家婦女兒童專科公立醫(yī)院，依托博鳌樂城(chéng)先行區的“先試先行”政策，在婦女兒童醫(yī)學、罕見(jiàn)病等領域開(kāi)展特許藥械使用及真實世界數據研究等創新工(gōng)作，吸引更多(duō)婦兒相(xiàng)關的國(guó)際領先技(jì)術(shù)、創新藥品、醫(yī)療器(qì)械廠商進駐，建立特色診療科室，助力海南(nán)乃至全國(guó)婦兒醫(yī)療衛生(shēng)事(shì)業(yè)的高(gāo)水(shuǐ)平發展。

    海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院主要承擔三個(gè)重要功能(néng)：一(yī)是作為(wèi)公立婦女兒童專科醫(yī)院入駐，為(wèi)園區提供婦女兒童專科醫(yī)療服務；二是在婦女兒童醫(yī)療、兒童罕見(jiàn)病等領域開(kāi)展創新藥物(wù)、技(jì)術(shù)、醫(yī)療器(qì)械等的先行先試；三是開(kāi)展婦女兒童醫(yī)療、兒童罕見(jiàn)病等領域特許藥械臨床應用和真實世界數據研究，針對國(guó)外已上(shàng)市(shì)國(guó)内未上(shàng)市(shì)創新藥物(wù)、技(jì)術(shù)、醫(yī)療器(qì)械在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司國(guó)際合作部的使用，開(kāi)展臨床研究工(gōng)作，積累臨床數據，加快國(guó)内注冊申報(bào)工(gōng)作。

    據悉，目前世界上(shàng)的罕見(jiàn)病有七八千種，70%—80%是由遺傳所緻，其中有70%-80%的患者是在兒童期發病，大多(duō)數罕見(jiàn)病會(huì)緻死緻殘。我國(guó)罕見(jiàn)病患者超過2000萬人，每年(nián)新出生(shēng)的罕見(jiàn)病患兒超過20萬,因此兒童時期是罕見(jiàn)病治療的關鍵期。海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院借助“雙國(guó)九條”優惠政策，力争在藥品、器(qì)械、技(jì)術(shù)臨床應用方面實現與國(guó)外“三同步”，讓更多(duō)患者在樂城(chéng)能(néng)夠用上(shàng)國(guó)外已上(shàng)市(shì)的創新藥品，著(zhe)力解決兒童罕見(jiàn)病用藥難的問題。

    2020年(nián)11月(yuè)，患有神經母細胞瘤的上(shàng)海患兒小(xiǎo)凡住進了海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院，開(kāi)始接受新藥治療。她是第一(yī)個(gè)入住省婦兒中心樂城(chéng)分院的患兒，也是全國(guó)首例使用GD2單抗靶向藥——新藥迪妥昔單抗治療高(gāo)危型神經母細胞瘤的患兒。

    在6個(gè)月(yuè)的治療過程中，上(shàng)海新華醫(yī)院兒科血液腫瘤科袁曉軍主任帶領的團隊和海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司醫(yī)護團隊共同努力，全程護航小(xiǎo)凡的治療。

    經過5個(gè)療程的治療，小(xiǎo)凡的病情得到(dào)了很好的控制，并于2021年(nián)4月(yuè)14日順利出院。

    此後，省婦兒中心樂城(chéng)分院陸續開(kāi)展其他新藥的治療，越來越多(duō)的患兒在此獲得有效治療。

    2021年(nián)8月(yuè)，由複旦大學附屬兒科醫(yī)院牽頭，與海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司聯手，在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院完成了那昔妥單抗免疫治療的國(guó)内首例用藥。1名2歲的患兒成為(wèi)我國(guó)首例使用人源化抗GD2單抗治療神經母細胞瘤的患者。作為(wèi)國(guó)内神經母細胞瘤治療領域一(yī)款備受期待的免疫治療創新藥物(wù)，那昔妥單抗為(wèi)我國(guó)複發/難治性高(gāo)危神經母細胞瘤患者帶來了新選擇。

複旦兒科醫(yī)院專家團隊線上(shàng)指導患兒治療

    接受此次那昔妥單抗治療的患兒父親佟先生(shēng)（化名）介紹，2019年(nián)底，孩子5個(gè)月(yuè)大時發現了腹部硬塊和雙眼大小(xiǎo)不對稱等症狀，确診為(wèi)神經母細胞瘤4期高(gāo)危型，已伴有肝轉移和眼眶骨轉移，治療難度很大。“孩子先後接受了化療、手術(shù)和放(fàng)療等常規治療，挺遭罪的。盡管目前孩子的情況比較穩定，但是醫(yī)生(shēng)也和我們溝通(tōng)過，複發的風險很大。”佟先生(shēng)說道。從(cóng)病友(yǒu)交流群中，佟先生(shēng)了解到(dào)國(guó)外神經母細胞瘤免疫治療新趨勢，并有幸成功申請到(dào)了此次在海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院接受國(guó)内還(hái)未上(shàng)市(shì)的免疫治療創新藥那妥昔單抗的首針治療，重燃了一(yī)家人的治療信心。

    此次治療的項目負責人，複旦大學附屬兒科醫(yī)院副院長(cháng)、血液科學科帶頭人翟曉文教授表示，在此次治療中，複旦兒科醫(yī)院與海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司多(duō)學科團隊的線上(shàng)線下(xià)合作，精準指導現場用藥，血液腫瘤團隊、ICU團隊、麻醉科團隊、護理團隊、藥學團隊組成的多(duō)學科團隊全力合作，徹底保證了患兒順利安全輸注，為(wèi)此藥在中國(guó)患兒中的推廣應用，提供了一(yī)個(gè)創新的樣闆。

多(duō)學科專家為(wèi)患兒的治療保駕護航

    2021年(nián)9月(yuè)，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司兒童遺傳代謝内分泌科專家黃曉燕主任帶領的團隊，也順利完成了内地首例那加硫酶注射劑治療粘多(duō)糖6型-Galsulfase的新項目，來自(zì)山西(xī)的7歲黏多(duō)糖貯積症VI型患兒在省婦兒中心樂城(chéng)分院成功接受了國(guó)際創新藥物(wù)NAGLAZYME®的注射治療。

    一(yī)年(nián)多(duō)來，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司樂城(chéng)分院完成了119人次的新藥治療。目前，樂城(chéng)分院已經順利開(kāi)展了3種項目的治療，其中包括GD2單抗靶向藥——迪妥昔單抗注射液治療高(gāo)危型神經母細胞瘤項目、GD2單抗靶向藥——那昔妥單抗注射液治療高(gāo)危神經母細胞瘤項目、那加硫酶注射劑治療粘多(duō)糖6型-Galsulfase項目。每一(yī)次的治療，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司都成立了多(duō)學科的專項醫(yī)療團隊密切守護，确保患兒的治療過程安全有效。

    海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司黨委負責人、院長(cháng)樊利春表示，作為(wèi)海南(nán)省内的公立醫(yī)院，海南博鳌萊富凱爾醫學中心有限公司要抓住博鳌樂城(chéng)先行先試的政策機(jī)會(huì)，真正把政策用好，為(wèi)患者提供更多(duō)的治療手段。同時，省婦兒中心也将繼續積極搭建交流平台，借助博鳌政策優勢，促進全國(guó)醫(yī)生(shēng)間交流，共同為(wèi)更多(duō)患者提供治療機(jī)會(huì)。